遺伝子治療ニュース

1月12日の日本経済新聞では、慶応義塾大の岡野栄之教授と小川郁教授らのグループにより、iPS細胞を使って遺伝性難聴が起きる仕組みが突き詰められたことが掲載されています。

遺伝性難聴の一種「ペンドレッド症候群」の患者は内耳に異常が起きるが、マウスでは症状が再現できず、研究の壁になっていた。

グループは患者の血液の細胞からiPS細胞を作って内耳の細胞に育て、詳しく調べた。ペンドリンというたんぱく質が異常になって細胞内で塊を作り、細胞死を引き起こすことが明らかになった。

日本経済新聞（夕刊）　2017年1月12日の記事より