遺伝子治療ニュース

1月18日の読売新聞（夕刊）では、遺伝性難聴「ペンドレッド症候群」の患者のiPS細胞から内耳の細胞を作り、異常なたんぱく質の蓄積を見つけたことが掲載されています。慶応大学などが米科学誌に発表したそうです。

患者の血液からiPS細胞を作り、内耳の細胞に変化させた。すると細胞内に異常なたんぱく質が塊上に点在していた。毒性のある化学物質を投与すると、健常者のiPS細胞で作った内耳の細胞よりも死滅しやすかった。異常なたんぱく質のために内耳で細胞が減って難聴になってるとみている。

異常なたんぱく質は、免疫抑制剤のシロリムスを投与すると分解され、毒性物質を加えても細胞が死ぬのを抑えられた。

読売新聞（夕刊）　2017年1月18日の記事より